Новости здоровья

Roche запускает 'Эврисиди' (рисдиплам) в таблетках для СМА

11 июля 2026 г.Elena Ruiz1 мин

Компания Roche сообщает, что Министерство здравоохранения одобрило возмещение стоимости новой таблетированной формы своего препарата рисдиплам (Evrysdi). Эта форма предназначена для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА) у людей в возрасте от 2 лет и весом от 20 кг.

СМА — это тяжёлое, прогрессирующее нервно-мышечное заболевание, поражающее примерно одного из 10 000 новорожденных, и является основной генетической причиной младенческой смертности. Оно вызвано мутацией в гене SMN1 (survival motor neuron 1), что приводит к дефициту белка SMN, который крайне важен для правильного функционирования нервов, контролирующих мышцы и движение.

Рисдиплам действует как модификатор сплайсинга пре-мРНК SMN2. Его функция заключается в стимуляции включения экзона 7, тем самым восстанавливая выработку белка SMN как в центральной нервной системе, так и во всём организме.

Ранее рисдиплам был доступен в виде перорального раствора и был одобрен для пациентов с клиническим диагнозом СМА 1-го, 2-го или 3-го типа. Новая таблетированная форма биоэквивалентна пероральному раствору и предлагает значительные преимущества с точки зрения её сохранения и хранения.