Испанская генная терапия: прорыв в лечении редкого иммунодефицита с высокой смертностью
Обычная царапина или простая бактериальная инфекция может стать смертным приговором для детей, рожденных с LAD-I (дефицит адгезии лейкоцитов I типа). Это тяжелое и редкое педиатрическое иммунодефицитное состояние, характеризующееся 70% смертностью, возникает из-за мутаций, влияющих на белок CD18. Этот белок жизненно важен для того, чтобы лейкоциты могли перемещаться из кровотока к очагам инфекции и воспаления.
Без этого своеобразного "GPS" лейкоциты не способны достичь инфицированной области для выполнения своих функций. В результате пациенты страдают от проблем с заживлением ран, а также от рецидивирующих и потенциально смертельных инфекций уже в раннем детстве. До сих пор единственной надеждой для этих детей была трансплантация костного мозга (аллогенная трансплантация гемопоэтических стволовых клеток), которая сопряжена с определенными рисками и требует совместимого донора, который не всегда находится.
Испанские биомедицинские исследования изменили эту ситуацию благодаря разработке нового препарата. Этот препарат, предназначенный для генной терапии, только что получил коммерческое одобрение FDA (Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США). Это первый препарат генной терапии, разработанный на основе испанских исследований, получивший коммерческое разрешение в США.
Решение, разработанное испанскими исследователями, заключается в восстановлении собственных клеток пораженного ребенка. Для этого извлекаются стволовые клетки из костного мозга пациента, генетически модифицируются в лабораторных условиях, а затем возвращаются обратно в организм, где они могут нормально функционировать, предоставляя надежду на полноценную жизнь.
Свежие материалы — Новости здоровья
Личный бренд в аптеке: как выделиться и стать незаменимым специалистом
В современном мире, где аптеки многочисленны, а конкуренция высока, просто продавать лекарства уже недостаточно. Для фармацевта или владельца аптеки построение личного бренда становится ключевой стратегией, чтобы выделиться, завоевать доверие пациентов и добиться долгосрочного успе
Соглашение в CISNS: независимая организация выступит посредником в забастовке врачей
Четыре с половиной часа дебатов были посвящены единственному вопросу: забастовке врачей и ее влиянию на системы здравоохранения. В результате обсуждения этого пункта повестки дня Межтерриториального совета системы здравоохранения (CISNS) было достигнуто соглашение о назначении независимого поср
Агентство AQuAS: Не повторять денситометрию костей чаще, чем раз в два года
Каталонское агентство по качеству и оценке медицинских услуг (AQuAS) в рамках своей программы Essencial ("Малоценные практики") опубликовало новую рекомендацию: людям, не проходящим медикаментозное лечение для профилактики переломов и не имеющим новых факторов риска или клинических изменен
Фармацевтические аптеки Валенсии в очередной раз предоставят наборы фотозащиты для людей, страдающих волчанкой
Аптеки провинции Валенсия в восьмой раз присоединяются к кампании по фотозащите для пациентов с волчанкой. Эта инициатива, запущенная Валенсийской ассоциацией людей, страдающих волчанкой (AVALUS) в сотрудничестве с MICOF и другими организациями, направлена на подчеркивание важной роли аптек в п
Энрике Мескита удостоен премии Sedar за разъяснение сути анестезиологии будущим резидентам
Испанское общество анестезиологии и реанимации (Sedar) на своём XXXVIII Национальном конгрессе, состоявшемся в Сан-Себастьяне, вручило Журналистские премии SEDAR. Эти награды присуждаются за работы, способствовавшие распространению знаний об анестезиологии и роли врача-анестезиолога среди
Ана Кинтилья назначена новым президентом Ассоциации аптек Барселоны
Ассоциация аптек Барселоны (AFB), входящая в состав Федерации аптечных ассоциаций Каталонии (Fefac), объявила о назначении фармацевта Аны Кинтильи своим новым президентом. Это решение было принято в рамках недавнего обновления состава руководящего органа ассоциации. AFB является ключевой пр