FDA одобрила генную терапию Kresladi: Прорыв испанских ученых в лечении LAD-I

Агентство по надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) выдало разрешение на коммерческое использование генной терапии Kresladi (марнетеграген аутотемцел) от американской компании Rocket Pharmaceuticals. Этот препарат предназначен для лечения пациентов с дефицитом адгезии лейкоцитов I типа (LAD-I) — редким, но очень тяжёлым иммунодефицитом, связанным с потенциально смертельными инфекциями.

Данное одобрение является значимой вехой для исследований в области генной терапии в Испании. Разработка этого лечения была задумана и экспериментально протестирована исследователями из Отдела биомедицинских инноваций Центра исследований в области энергетики, окружающей среды и технологий (Ciemat) – организации при Министерстве науки, инноваций и университетов, а также входящей в состав Области редких заболеваний Центра биомедицинских исследований в сети (Ciberer) и Института медицинских исследований Фонда Хименес Диас (IIS-FJD). Руководство проектом осуществляли Елена Альмарза, нынешний директор Департамента технических операций Rocket Pharma в Испании, и Хуан Буэрен, директор Отдела биомедицинских инноваций Ciemat/IIS-FJD/Ciberer. Таким образом, Kresladi стал первым препаратом генной терапии, разработанным на основе испанских исследований, получившим коммерческое разрешение.

В свете полученных доклинических результатов, лицензия на эту генную терапию была передана Rocket Pharma в 2016 году благодаря совместной работе команд по передаче технологий указанных испанских учреждений и тесному сотрудничеству с командой по передаче технологий Фонда Ботина. После подписания лицензионного соглашения Rocket Pharma провела международное клиническое исследование с участием 9 пациентов для оценки эффективности и безопасности нового препарата. Целью исследования было получение разрешения на коммерциализацию этого метода лечения для пациентов с тяжёлой формой LAD-I.

Дефицит адгезии лейкоцитов I типа (LAD-I) — это редкое генетическое иммунодефицитное заболевание, вызванное мутациями, которые влияют на белок CD18. Этот белок необходим для миграции белых кровяных телец из крови в очаги инфекции и воспаления. В результате пациенты с тяжёлой формой LAD-I страдают от рецидивирующих, потенциально смертельных инфекций, которые начинаются в раннем детстве, а также имеют проблемы с заживлением ран. Текущим стандартным методом лечения является аллогенная трансплантация гемопоэтических стволовых клеток, которая требует совместимого донора и может быть сопряжена со значительными рисками и осложнениями. Генная терапия Kresladi основана на сборе собственных стволовых клеток костного мозга пациента с последующей их модификацией.