'Avlayah': Первое Одобренное FDA Лекарство для Неврологических Осложнений Синдрома Хантера
Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) в ускоренном порядке одобрило препарат Avlayah от американской компании Denali Therapeutics для лечения синдрома Хантера. Эта ферментозаместительная терапия, активным компонентом которой является тивидонофусп альфа, стала первым средством для синдрома Хантера, способным устранять разрушительные когнитивные симптомы этого генетического лизосомального заболевания накопления.
"Avlayah — это первый одобренный препарат для лечения неврологических осложнений синдрома Хантера", — отметила Трейси Бет Хёг, временно исполняющая обязанности директора Центра оценки и исследований лекарственных средств (CDER) FDA. Она добавила, что "одобрение было основано на косвенном показателе: снижении уровня гепарансульфата в спинномозговой жидкости, что, по мнению экспертной группы, с разумной долей вероятности предсказывает клиническую пользу Avlayah".
Успех Denali следует за отказом в одобрении другого кандидата для лечения синдрома Хантера — генной терапии от компании Regenxbio. Отклоняя препарат RGX-121 от Regenxbio в феврале прошлого года, FDA указало на проблемы с адекватным определением популяции пациентов в клинических испытаниях, использованием контрольной группы естественного течения заболевания и использованием только одной формы гепарансульфата в качестве косвенного показателя.
Тогда аналитики предполагали, что у Denali было больше шансов, чем у Regenxbio, поскольку тивидонофусп оценивался CDER, что могло упростить процесс одобрения.
Свежие материалы — Новости здоровья
Личный бренд в аптеке: как выделиться и стать незаменимым специалистом
В современном мире, где аптеки многочисленны, а конкуренция высока, просто продавать лекарства уже недостаточно. Для фармацевта или владельца аптеки построение личного бренда становится ключевой стратегией, чтобы выделиться, завоевать доверие пациентов и добиться долгосрочного успе
Соглашение в CISNS: независимая организация выступит посредником в забастовке врачей
Четыре с половиной часа дебатов были посвящены единственному вопросу: забастовке врачей и ее влиянию на системы здравоохранения. В результате обсуждения этого пункта повестки дня Межтерриториального совета системы здравоохранения (CISNS) было достигнуто соглашение о назначении независимого поср
Агентство AQuAS: Не повторять денситометрию костей чаще, чем раз в два года
Каталонское агентство по качеству и оценке медицинских услуг (AQuAS) в рамках своей программы Essencial ("Малоценные практики") опубликовало новую рекомендацию: людям, не проходящим медикаментозное лечение для профилактики переломов и не имеющим новых факторов риска или клинических изменен
Фармацевтические аптеки Валенсии в очередной раз предоставят наборы фотозащиты для людей, страдающих волчанкой
Аптеки провинции Валенсия в восьмой раз присоединяются к кампании по фотозащите для пациентов с волчанкой. Эта инициатива, запущенная Валенсийской ассоциацией людей, страдающих волчанкой (AVALUS) в сотрудничестве с MICOF и другими организациями, направлена на подчеркивание важной роли аптек в п
Энрике Мескита удостоен премии Sedar за разъяснение сути анестезиологии будущим резидентам
Испанское общество анестезиологии и реанимации (Sedar) на своём XXXVIII Национальном конгрессе, состоявшемся в Сан-Себастьяне, вручило Журналистские премии SEDAR. Эти награды присуждаются за работы, способствовавшие распространению знаний об анестезиологии и роли врача-анестезиолога среди
Ана Кинтилья назначена новым президентом Ассоциации аптек Барселоны
Ассоциация аптек Барселоны (AFB), входящая в состав Федерации аптечных ассоциаций Каталонии (Fefac), объявила о назначении фармацевта Аны Кинтильи своим новым президентом. Это решение было принято в рамках недавнего обновления состава руководящего органа ассоциации. AFB является ключевой пр